Liečba cystickej fibrózy: Lieky, inhalácia a podporná terapia
Liečba pľúcneho poškodenia
- Terapia, ktorá zrieďuje hlien v dýchacích cestách je pri CF najdôležitejšia. Znížením hustoty hlienov sa zlepší očisťujúca funkcia sliznice. V terapii sa používajú rôzne inhalačné prípravky, ktoré skvapaľňujú hlieny.
Používajú sa napríklad acetylcysteín alebo karbocystein, ktoré pri perorálnom užívaní znižujú viskozitu hlienov aj v tráviacom trakte.
- Inhalačné beta-mimetiká sa užívajú napr. aj pri astme a uvoľňujú obštrukciu dolných dýchacích ciest - bronchov.
Inhaláciou roztokov ako je napr. 6 % roztok NaCl, alebo roztoku amiloridu sa účinne hydratuje spútum, čo výrazne uľahčuje jeho vykašliavanie.
- Z jadra odumretých baktérii, buniek sliznice a leukocytov sa uvoľňujú molekuly DNA, ktoré taktiež zahusťujú hlieny. Enzým, ktorý vlákna DNA rozpustí, sa nazýva DNAáza alebo alfa dornáza. Je to enzým, ktorý vytvorili vedci pomocou metód genetického inžinierstva.
- Podstatnou súčasťou liečby je antimikrobiálna terapia. Pacienti s CF majú dýchacie cesty kolonizované rezistentnými klonmi baktérii ako je Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia či Stenotrophomonas.
Stále preventívne podávanie perorálnych antibiotík je možné iba u niektorých kmeňov. Keďže sa antibiotiká u pacientov s CF vstrebávajú odlišne ako u zdravých pacientov, je potrebná predĺžená doba užívania.
Najúčinnejšie je intravenózne podávanie, najmä pri patogénoch ako sú Pseudomonas, Burkholderia cepacia a Stenotrophomonas. Ak je prítomná chronická kolonizácia týmito kmeňmi, odporúča sa preventívne intravenózne preliečenie každé 3 mesiace po dobu 14 dní.
Pri kolonizácii dýchacích ciest plesňami a kvasinkami sa do liečby zaraďujú antimykotiká.
Podpornou liečbou pri infekciách respiračného systému sú analgetiká, nesteroidné antiflogistiká a kortikoidy, napr. prednison.
- Najmodernejšou dostupnou liečbou aj na Slovensku sú dva typy liekov, jeden z nich obsahuje lumafaktor a ivafaktor a druhý liek obsahuje tri účinné látky a to ivafaktor, terafaktor a elexafaktor.
- Liečivá zlepšujú funkciu pľúc zvyšovaním počtu chloridových kanálov.
- Kombináciou účinných látok sa zároveň zlepšuje aj funkcia už existujúcich kanálikov. Tieto tzv. modulátory bielkoviny CFTR znižujú počet nutných hospitalizácii a potrebu antibiotickej liečby u pacientov s CF.
- Dokonca existujú štúdie, že zlepšujú funkciu aj iných orgánov, napr. pečene.
Liečba tráviacich ťažkostí a podvýživy
- Užívanie pankreatických enzýmov v gastrorezistentných tabletách (tablety, ktoré odolávajú kyseline v žalúdku) zlepšujú trávenie a vstrebávanie dôležitých živín, najmä tukov a bielkovín.
- Poškodenie pankreasu spôsobuje cukrovku nazývanú CF-related diabetes mellitus. Pri diagnostikovaní cukrovky diabetológ zaháji liečbu inzulínom.
- Hepatoprotektíva sú lieky, ktoré chránia tkanivo pečene a uľahčujú vylučovanie žlčových kyselín pečeňou. Používa sa napr. kyselina ursodeoxycholová.
- Mukolytiká, teda lieky zrieďujúce hlien, ako je napr. acetylcysteín, môžu pri perorálnom podaní zlepšiť vstrebávanie dôležitých živín a znížiť riziko vzniku črevnej nepriechodnosti.
- Pacienti s CF vyžadujú vysokokalorickú stravu a substitúciu vitamínov. Vitaminoterapia je zameraná najmä na doplnky stravy obsahujúce vitamíny rozpustné v tukoch a to vit. A, D, E, K.
Vysoký kalorický príjem je zabezpečený príjmom stravy s obsahom kvalitných bielkovín a tukov s obmedzením rýchlo vstrebateľných cukrov. Vhodnými doplnkami sú nutridrinky, ktoré zvyšujú obsah kalórii a sú obohatené o cenné stopové prvky.
Pri zlyhaní konzervatívnej terapie liekmi je u pacientov s CF potrebná transplantácia orgánov. U niektorých jedincov je transplantácia naplánovaná už skoro napr. v adolescentnom veku.
