Liečba Amyloidózy: Lieky, chemoterapia až transplantácia
Keďže existuje viacero druhov amyloidózy, ktoré majú rôzne príčiny, aj liečba tohto stavu bude pestrá.
Terapia samotného ochorenia spočíva v obmedzení príznakov a zmiernení symptómov ochorenia tým, že sa zamedzí ďalšej produkcii amyloidného proteínu a tým aj poškodzovaniu orgánov.
Chemoterapia
AL typ amyloidóza sa lieči rovnakými alebo podobnými liekmi ako niektoré druhy rakoviny. Cieľom terapie je zastavenie rastu abnormálnych buniek a eliminácia klonu plazmatických buniek, ktoré produkujú proteín vedúci k tvorbe amyloidu.
Výsledkom liečby je teda totálna remisia ochorenia. Ak sa prestane produkovať a ukladať amyloid, telo sa vie prebytočného amyloidu nahromadeného v orgánoch dokonca aj úplne zbaviť.
Takto sa môžu zachrániť orgány, ktoré ešte nie sú natrvalo poškodené.
Biologická liečba
V súčasnosti sa AL amyloidóza lieči kombináciou viacerých liekov. Najčastejšie sa používa kombinácia liekov, medzi ktorými je aj moderný biologický liek daratumumab. Táto liečba dokáže zastaviť alebo výrazne spomaliť ochorenie a v mnohých prípadoch zlepšiť funkciu postihnutých orgánov.
Moderná biologická liečba výrazne znížila výskyt AA amyloidózy.
Transplantácia
Chemoterapia sa pre zvýraznenie efektu terapie zvykne kombinovať s autológnou transplantáciou krvotvorných buniek.
Tento postup zahŕňa odber vlastných kmeňových buniek z krvi cez žilu a ich krátkodobé uskladnenie. Počas tohto obdobia pacient užíva vysoké dávky chemoterapie
Kmeňové bunky sa následne cez žilu vrátia do tela pacienta.
Transplantácia je vhodná iba pre pacientov, ktorí ešte nemajú ťažké poškodenie orgánov, najmä srdca.
Podporná terapia
Dôležitou súčasťou správnej terapie je podporná liečba, teda taká, ktorá zmierňuje príznaky vyplývajúce z orgánového poškodenia.
Pri poškodení obličiek a vzniku tzv. nefrotického syndrómu (močenie veľkého množstva bielkovín) sa odporúča obmedzenie solí, tekutín, užívanie diuretík (močopudné lieky), substitúcia albumínu a v prípade remisie amyloidózy je vhodná aj transplantácia obličiek.
U pacientov, ktorí nie sú vhodní adepti na transplantáciu obličiek prichádza do úvahy dialýza.
Dialýza využíva prístroj, ktorý pravidelne vyfiltruje všetok odpad metabolizmu, soli a tekutiny z krvi.
Supluje takto funkciu obličiek.
Pri poškodení srdca a následnom srdcovom zlyhávaní sa zavádza liečba diuretikami a antagonistami aldosterónu.
Závažné poruchy srdcového rytmu, tzv. arytmie, sa liečia podávaním napr. amiodaronu. Digoxin je v tomto prípade nevhodný. Ak nedôjde k úprave srdcového rytmu, indikovaná je operačná transplantácia kardiostimulátoru.
U pacientov s ťažkým, ale izolovaným poškodením srdca, je vhodným riešením zváženie transplantácie srdca.
Niektoré typy amyloidu sa tvoria v pečeni, takže transplantácia pečene môže túto produkciu zastaviť.
RNA terapia
Je moderný spôsob liečba, ktorý zastavuje gén zodpovedný za tvorbu škodlivej bielkoviny.
Pri dedičnej transthyretínovej amyloidóze tieto lieky znižujú tvorbu bielkoviny transthyretínu v pečeni, čím sa do tela dostáva menej materiálu, z ktorého sa tvorí amyloid.
